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食品暨药物管理局批准上市治疗儿童罕见病异染性脑白质退化症的基因疗法，但却叫价425万元，成为世上最昂贵药物。 （路透）华盛顿时报（Washington Times）报导，上月中获食品暨药物管理局（FDA）批准上市，得一劳永逸治疗儿童罕见病症「异染性脑白质退化症」（metachromatic leukodystrophy）的「Lenmeldy」 疗法，居然叫价425万元，成为世上最昂贵药物。 3 ^ E: i- Z7 O0 z
「Lenmeldy」这种基因疗法在婴儿与儿童在病症发作前后，都可以治疗异染性脑白质退化症。 该病症在每4万美国人当中有1人染病。 + {4 a- ^0 L- M. z \, B
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3 G) g4 f8 @: @4 o2 D异染性脑白质退化症涉及酵素缺乏症，而导致脂肪类物质在细胞内堆积，接下来伤害到神经系统，特别是病人移动及思考的能力，严重时会让病人早夭;食药局表示，该病症目前无药可医。 7 ?% B& m+ E0 ~) \# H D; c: v
该药的药厂果园制药（Orchard Therapeutics）表示，异染性脑白质退化症影响到每10万名新生儿中1人，也就是每年不到40名婴儿。 ; Q' F1 l* u" T0 }( v( A% f
果园制药执行长盖斯巴尔（Bobby Gaspar）表示，「Lenmeldy」疗法有潜力阻止或减缓这种伤害力很大的儿童病症恶化;药厂致力于让这种重要疗法，能广泛、快速又永续可以取得。
j! ^5 [ ~. g; h& W果园制药表示，该疗法大盘价425万元，是反映这种疗法可以为够资格病人、其家人带来的价值，还有长期下来，可能对整体医疗照护使用的影响，让照护者生产力流失减到最小，给病人有机会活下去。
: e) y0 j$ D2 P4 \6 X9 o非营利机构「临床及经济评议研究所」（Institute for Clinical and Economic Review）2023年10月认为，该药价格在230万到390万之间，对病人具有价格效益。 但是该所医疗首席伦德（David Rind）说「Lenmeldy」疗法比这个范围还要贵几十万元，要价太高了。 ; s( [- a0 ~( @
第二昂贵的药剂，是2022年用来治疗乙型血友病（hemophilia B）的疗方，叫价350万元。
) Q' v1 \& ~3 d2 @* h食药局表示，「Lenmeldy」疗法的功效，是结合病人的血细胞与一个功能型基因，而产出正确的酵素，再把新的细胞注射到病人体内。 动用疗法之前要化疗，以除去被取代的细胞。 新细胞产出能分解脂肪物质，有益于阻挡病症进一步发展。 点击下面文字可快速查看或发布对应的便民信息！ 纽约情报站让您的生活变的更简单
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